6月27日，基石药业（02616.HK）宣布，其选择性RET抑制剂普吉华（普拉替尼胶囊）扩展适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是普吉华在中国大陆获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。据了解，此次普吉华的扩展适应症在国内获批是基于ARROW研究，该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“普吉华作为国内首个获批的RET抑制剂，是一款已被证实有效的精准靶向治疗药物。ARROW研究结果表明，无论患者既往是否接受过治疗，普吉华在RET融合阳性NSCLC中国患者中都能展现出快速持久的抗肿瘤活性。同时，普吉华耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。此次普吉华扩展适应症获批，对于改善中国RET融合阳性NSCLC患者的生存状况具有重要临床意义。”对于新适应症的获批，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到普吉华一线治疗RET融合阳性NSCLC适应症在国内获批。此番获批意味着普吉华的适应症已全面涉及一线、二线NSCLC、以及一线甲状腺癌。自2021年3月在国内率先上市以来，普吉华至今已造福数千名患者。”相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。根据《2022年CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》，我国NSCLC新发人数约70万人，即使仅2%的发病率，每年新发RET阳性NSCLC 患者约1.5万人。包括NSCLC、甲状腺癌等多种肿瘤类型在内，我国每年确诊的RET突变肿瘤患者数量约7万人。业内人士指出，此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大，有望大幅度提升该药物的销售额。根据西南证券测算，普吉华在2023-2025年的销售额将分别有望达到4亿元、6亿元和8.6亿元。据了解，普吉华是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。2022年3月，普吉华获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌，是中国首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂，其针对泛瘤种的适应症也正在积极探索中。此外，普吉华在中国香港和中国台湾也已获批上市。自上市以来，普吉华已在200家医院和DTP药房列名，并被超过130个城市纳入商业保险项目。同时，普吉华得到医药行业广泛认可，以其临床优势被纳入9项国家性指南，近期发布的《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南2023版》把普吉华用于Ⅳ期RET融合NSCLC后线治疗上调为Ⅰ级推荐，并新增普吉华用于Ⅳ期RET融合NSCLC一线治疗的用药推荐。此外，基石药业已经实现了普吉华在对应准入的头部医院实现了80%的检测率，并通过与国家病理控制中心合作提高准确率。（知蓝）